A terapia genética poderia corrigir as células -tronco do sangue por dentro, em vez de fora, o corpo

Experimentos em camundongos revelam uma janela de oportunidade pós-natal precoce para a transferência efetiva de genes para células-tronco hematopoiéticas produtoras de células sanguíneas, injetando camundongos com vetores lentivirais que transportam genes. Essa abordagem mostrou benefício terapêutico em três modelos de camundongos de doenças graves e poderia expandir a aplicabilidade da terapia genética hematopoiética-célula-célula-tronco na clínica.