Conheça o bebê que recebeu a primeira terapia personalizada do CRISPR personalizada do mundo

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O bebê KJ Muldoon, que nasceu com uma doença genética que afetou sua capacidade de metabolizar as proteínas, é a primeira pessoa a receber um tratamento de CRISPR sob medida. Crédito: Hospital Infantil da Filadélfia
Um menino com uma doença genética devastadora está prosperando depois de se tornar a primeira pessoa conhecida a receber uma terapia CRISPR sob medida. KJ Muldoon, agora com quase 10 meses de idade, recebeu três doses de um tratamento de edição de genes projetado para reparar sua mutação específica causadora de doenças, que prejudicou a capacidade de seu corpo de processar proteínas. Embora Muldoon pareça saudável, é muito cedo para usar a palavra “cura”, diz a pediatra Rebecca Ahrens-Nicklas. “Isso ainda é muito cedo.”
Natureza | 5 min de leitura
Referência: New England Journal of Medicine papel
Os pesquisadores persuadiram células-tronco embrionárias a se transformarem em sacos amnióticos cheios de fluido aproximadamente do mesmo tamanho que um saco de quatro semanas de idade em torno de um embrião em desenvolvimento. Os sacos modelo, que se expandiram para cerca de 2 centímetros de largura por um período de três meses, poderiam ser usados para estudar a estrutura protetora. Os pesquisadores extraíram e analisaram o fluido dentro dos sacos modelo e descobriram que era rico em proteínas e metabólitos importantes para a saúde e o crescimento fetal.
Natureza | 4 min de leitura
Referência: Célula papel
Grupos de grandes modelos de idiomas (LLMS) jogando jogos simples podem desenvolver normas sociais. Depois de várias rodadas de um ‘jogo’ que emparelhou cópias do LLM Claude e pediu que escolhessem uma carta do alfabeto, os pares começaram a selecionar a mesma letra. Isso sugere que o LLMS desenvolveu um viés coletivo – um tipo de norma social. A formação de vieses coletivos pode resultar em vieses prejudiciais, diz o cientista da complexidade e o co-autor do estudo Andrea Baronchelli, mesmo que agentes individuais pareçam imparciais.
Natureza | 4 min de leitura
Referência: Avanços científicos papel
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Recursos e opinião
A farmacologista Lorna Ewart brinca que, em 2012, nos primeiros dias da tecnologia Organ-on-a-Chip, ela foi inicialmente “riu da sala” por colegas depois de fazer um tom de teste de toxicidade. A música mudou desde então. No mês passado, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) anunciou planos de eliminar, nos próximos 3 a 5 anos, testes em animais para novos candidatos a drogas que se aproximavam da clínica. Semanas depois, os Institutos Nacionais de Saúde disseram que também estava deprestando modelos animais em pesquisa biomédica. Ewart diz que ficou “surpresa com a ousadia do roteiro”. O financiamento é um grande problema, e alguns toxicologistas estão preocupados – por exemplo, a Sociedade de Toxicologia acaba de divulgar uma declaração de que eles estão preocupados com a velocidade com que isso está indo. No entanto, é possível, diz Ewart, que agora é diretor científico da empresa de órgãos em chips. “Há uma tremenda quantidade de trabalho a ser feita, mas algumas oportunidades enormes pela frente”.
Nature Reviews Descoberta de medicamentos | 5 min de leitura
Um local de lembrança é lentamente esquecido na última história curta para NaturezaSérie Futures.
Natureza | 6 min de leitura
Os físicos desenvolveram uma ‘armadilha’ portátil para conter antimateria e testá -la dirigindo -a na parte de trás de um caminhão em torno do terreno do CERN, o laboratório de física de partículas da Europa. Seu sistema é um passo à frente nos esforços para transportar partículas feitas na ‘Factory Antimatter’ da CERN para outros laboratórios, algo atualmente impossível devido à fragilidade do Antimatter. “Nós o construímos para que ele se encaixe em uma porta comum”, diz o físico de partículas Christian Smorra. “Você pode até levá -lo para casa com você, se quiser. Você deve verificar se o piso se mantém – ele ainda pesa cerca de 900 kg.”
Podcast Nature | 30 min Ouça
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Hoje, Leif Penguinson está correndo com um rebanho de cabras selvagens no sopé das montanhas Zagros, Irã. Você pode encontrar o pinguim?
A resposta será no e-mail de segunda-feira, tudo graças ao editor de fotos e do pinguim Wrangler Tom Houghton.
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Flora Graham, editora sênior, Briefing Nature
Com contribuições de Jacob Smith e Smriti Mallapaty
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